Однократное введение экспериментальной генной терапии позволило примерно вдвое снизить уровень «плохого» холестерина у части пациентов, причём эффект сохранялся как минимум год.
Речь идёт о первом клиническом исследовании этой терапии на людях, проведённом специалистами Кливлендской клиники. В нём участвовали 15 человек с нарушениями липидного обмена, у которых обычные лекарства не позволяли достаточно хорошо контролировать уровень холестерина и триглицеридов.
Для лечения использовали технологию редактирования генов CRISPR-Cas9. Пациентам однократно вводили экспериментальный препарат CTX310, после чего исследователи наблюдали за ними в течение года.
Первые результаты, опубликованные ранее после двух месяцев наблюдения, уже показывали заметное снижение уровня жиров в крови. Теперь выяснилось, что эффект сохранялся и через 12 месяцев.
У участников, получивших максимальную дозу препарата, уровень липопротеинов низкой плотности, которые обычно называют «плохим» холестерином, снизился в среднем на 52,5 процента по сравнению с исходным уровнем. Триглицериды уменьшились на 47,8 процента.
За год наблюдения исследователи не зарегистрировали серьёзных побочных явлений, связанных непосредственно с лечением.
CTX310 предназначен для однократного введения. Система редактирования генов доставляется в печень, где отключает ген ANGPTL3.
Этот ген участвует в регулировании жиров, циркулирующих в крови. Его выключение способно снижать уровень как холестерина липопротеинов низкой плотности, так и триглицеридов, которые связаны с сердечно-сосудистыми заболеваниями.
В ходе исследования пациенты получали препарат в дозах от 0,1 до 0,8 миллиграмма на килограмм массы тела. Перед введением им также назначали кортикостероиды и антигистаминные препараты.
После процедуры учёные следили за безопасностью лечения и измеряли уровень белка ANGPTL3, холестерина и триглицеридов.
На максимальной дозировке через год после единственной инфузии среднее снижение холестерина и триглицеридов составляло примерно 50 процентов.
При этом исследование пока остаётся ранним. В нём участвовали всего 15 человек, а сама терапия по-прежнему считается экспериментальной.
Исследователи намерены продолжать наблюдение за участниками ещё 15 лет, чтобы оценить долгосрочную безопасность генного редактирования.
Результаты исследования были представлены на ежегодном конгрессе Европейского общества кардиологов в 2026 году и одновременно опубликованы в New England Journal of Medicine.
