15 июня в пресс-центре МИЦ «Известия» состоялась масштабная пресс-конференция, посвященная разработке и внедрению критически важных российских лекарственных препаратов на основе донорской плазмы крови. В мероприятии приняли участие ведущие медицинские эксперты страны: главный внештатный специалист-трансфузиолог Минздрава России, первый заместитель генерального директора ФГБУ «НМИЦ Гематологии» Минздрава России, доктор медицинских наук Татьяна Владимировна Гапонова и заведующий опытно-производственным отделом глубокой переработки плазмы НМИЦ гематологии Минздрава России Евгений Михайлович Голубев. Специалисты подробно рассказали о технологическом прорыве отечественной науки, особенностях производства уникального лекарства от гемофилии и о том, почему препараты из плазмы играют ключевую роль в обеспечении национальной безопасности.
Служба крови и ее бесценный ресурс
Встреча совпала с прошедшим 14 июня Международным днем донора, что подчеркнуло особую ценность обсуждаемой темы. Татьяна Владимировна отметила, что система донорства в нашей стране развивается стабильно. Несмотря на то, что пандемия COVID-19 создала определенные трудности со здоровыми донорами во всем мире, в России, начиная с 2020 года, наблюдается неуклонный рост числа донаций. За последний год этот показатель увеличился еще на 1,5%, а общее количество доноров стабильно составляет около 1% от населения страны – это чуть более полутора миллионов человек.
При визите на станцию переливания донор сдаёт именно тот компонент, который необходим медицине в данный момент. Около 80% всех донаций приходится на цельную кровь, из которой в дальнейшем получают эритроцитарную массу, тромбоциты и плазму. Однако существует и специализированный метод – плазмаферез, когда у человека забирают исключительно плазму. Именно такое сырье становится основой для высокотехнологичного фармацевтического производства лекарств. По словам Татьяны Гапоновой, существующих донорских ресурсов в стране полностью достаточно для покрытия текущих клинических нужд и обеспечения надежной сырьевой базы будущих масштабных производств. В России сейчас строится сразу несколько крупных заводов, и фармацевтические производители планируют наладить массовый выпуск широкого спектра отечественных препаратов из плазмы к 2027 году.
Почему плазма крови – это стратегический приоритет?
Создание собственных препаратов из плазмы крови человека – задача государственной важности, закрепленная в указах Президента РФ. Как подчеркнула Татьяна Гапонова, переработка плазмы представляет собой одно из самых сложных, наукоемких и логистически трудных направлений мировой фармацевтики. Нативная плазма, переливаемая пациентам непосредственно в клиниках, содержит огромное количество ценнейших белков и сигнальных молекул. Выделяя их специальными физико-химическими методами, ученые получают спектр важнейших лекарств. Из одного литра бесценной человеческой плазмы можно произвести множество различных препаратов.
Главным мировым драйвером этой индустрии выступает нормальный человеческий иммуноглобулин. Во всем мире объемы заготовки плазмы наращиваются в первую очередь ради его производства, так как он находится в перманентном дефиците и незаменим при лечении тяжелых иммунодефицитов и инфекций. При глубокой переработке плазмы параллельно выделяются и другие важнейшие компоненты: альбумин, применяемый при массивных кровопотерях, шоковых состояниях, тяжелых ожогах, протромбиновый комплекс для экстренной остановки жизнеугрожающих кровотечений и антитромбин, предотвращающий избыточное тромбообразование.
Эти медикаменты критически важны для работы медицины в условиях чрезвычайных ситуаций, военных действий, при ургентных состояниях и сложных плановых и экстренных полостных операциях. Наличие собственного производства полного цикла гарантирует независимость отечественной системы здравоохранения от зарубежных поставок, санкционного давления и логистических кризисов.
Эволюция школы гематологии: первый российский препарат для профилактики и лечения кровотечений у пациентов с гемофилией
Одной из главных тем обсуждения стал отечественный препарат «Фактор свертывания крови IX», предназначенный для профилактики и лечения тяжелых кровотечений у пациентов с гемофилией. Евгений Михайлович Голубев рассказал, что это лекарство создавалось не как копия западных аналогов, а является результатом многолетней эволюции отечественной гематологической школы.
Разработка технологии началась в НМИЦ гематологии еще в конце 1980-х годов. Первые опытные образцы были получены в 1992 году, а в 2000-х годах ученые совершили технологический прорыв, внедрив метод ионообменной хроматографии, позволивший добиться высочайшей степени очистки целевого белка. Препарат был успешно зарегистрирован в 2009 году.
Недавно НМИЦ гематологии завершил важнейший этап – привел всю документацию препарата в строгое соответствие с современными жесткими стандартами Евразийского экономического союза (ЕАЭС). Это потребовало масштабного переформатирования документооборота и проведения серьезных исследований, которые документально доказали абсолютную вирусную безопасность продукта. Регистрационное удостоверение нового образца уже успешно получено.
Новейшие технологии «у постели больного»
Уникальность разработки НМИЦ гематологии заключается в реализации полного контролируемого цикла – от заготовки плазмы у конкретного донора до введения готового продукта пациенту. Производство центра носит опытно-экспериментальный, научный характер. По сути, это концепция «у постели больного»: ученые и врачи работают в едином контуре, оперативно получая обратную связь от пациентов, оценивая фармакокинетику, переносимость лекарства и эффективность остановки кровотечений.
Евгений Михайлович Голубев детально описал сложнейшую технологическую цепочку глубокой переработки плазмы. При разморозке плазмы отделяют криопреципитат (сырье для фактора VIII), а оставшуюся жидкую часть используют для выделения фактора IX. Главный этап очистки от балластных белков – анионообменная хроматография на специальном сорбенте. Для биобезопасности внедрены две стадии вирусной инактивации: обработка против вирусов: ВИЧ, гепатиты B и C и термическое нагревание во время вакуумной сушки. По словам Евгения Михайловича, сложность таких GMP-линий сопоставима с космической отраслью, а специалисты обучаются годами.
Когда ждать препарат в широкой клинической практике?
В ходе пресс-конференции прозвучали ключевые вопросы, которые сегодня больше всего волнуют медицинское сообщество и пациентов: на каком этапе находится внедрение лекарства и когда именно отечественный «Фактор IX» появится в широком доступе? Эксперты пояснили, что первый важнейший шаг – регистрация по правилам ЕАЭС – уже успешно пройден. На данный момент удостоверение выдано на дозировку 250 международных единиц (МЕ). Однако для полноценной и удобной работы клиник необходимы более высокие концентрации – 500 и 1000 МЕ.
Такие образцы уже созданы учеными НМИЦ гематологии и сейчас проходят обязательные испытания. По оценкам специалистов, процесс расширения регистрации и подготовка к масштабированию производства займут не менее года. Многое будет зависеть от заинтересованности крупных отечественных фармпроизводителей, готовых взять готовую технологию научного центра для развертывания на своих мощностях. Успешный опыт импортозамещения фактора VIII показывает, что переход на российские препараты плазмы происходит без ущерба для пациентов, а значит, появление отечественного фактора IX позволит окончательно гарантировать лекарственное обеспечение страны.
Автор текста Анастасия Будаева
