Гарвардские ученые совершили прорыв на пути создания лекарственных препаратов для лечения тяжелого наследственного заболевания муковисцидоза. С подробностями — Science Daily.
Муковисцидоз ежегодно уносит около 500 жизней, больные, как правило, дети или молодые люди. Исследователи из Массачусетской больницы общего профиля (Massachusetts General Hospital) перепрограммировали клетки кожи пациентов с муковисцидозом в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPS), которые сходны с эмбриональными стволовыми клетками, и вырастили из них легочный эпителий, специфический для больных с муковисцидозным поражением дыхательных путей. Как сообщает Science Daily, эту ткань гарвардские исследователи сейчас могут выращивать в неограниченном количестве. Все клетки полученного в лаборатории эпителия содержат мутацию дельта 508, которая обусловливает около 70% всех случаев муковисцидоза и 90% случаев заболевания, выявляемых в США. Кроме того, ее клетки несут также мутацию G551D, которая обнаруживается у 2% всех пациентов с муковисцидозом. Работа выполнена под руководством Джаяраджа Раджагопала (Jayaraj Rajagopal) и опубликована в приложении к журналу Cell по стволовым клеткам Stem Cell.
По словам одного из директоров Гарвардского института стволовых клеток (Harvard Stem Сell Institute) Дугласа Мелтона (Douglas Melton), “результаты этого исследования делают возможным получение миллионов клеток для скрининга лекарственных препаратов, и впервые в качестве мишеней для экспериментальных лекарств могут быть использованы клетки людей, больных муковисцидозом”.
Эпителиальная ткань, созданная Раджагопалом с коллегами, предоставляет клетки также для исследования таких заболеваний органов дыхания, как астма, рак легких и хронический бронхит. Это может форсировать разработку методов лечения и для этих болезней. Комментируя достижение своей группы, Раджагопал отмечает: “Мы не говорим о лечении муковисцидоза, мы говорим только о лекарстве, которое способно облегчить главную проблему заболевания — поражение эпителия органов дыхания”.
Муковисцидоз, выявляемый в первые дни жизни человека или в раннем детстве, — причина ранней смертности. В настоящее время больные могут дожить до 30 лет благодаря эффективному лечению сопутствующих инфекций и ранней медико-генетической диагностике заболевания. Но, несмотря на эти достижения, успехи в искоренении исходной причины муковисцидоза невелики. Дефект по одному гену, кодирующему белок муковисцидозный трансмембранный регулятор проводимости, вызывает сгущение секретов желез внешней секреции. В результате затруднения оттока секрета происходят изменения в органах дыхания, поджелудочной железе и желудочно-кишечном тракте, нарушается работа ресничек эпителия. “Мы сделали прекрасную клеточную линию для того, чтобы можно было увидеть эффективность лекарства в отношении последствий мутации G551D, и сейчас мы заняты тем, чтобы провести скрининг препаратов, направленных на мутацию дельта 508”, — отмечает Раджагопал.
Нет комментариев