Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (US Food and Drug Administration, FDA) одобрило первую в мире генно-клеточную терапию, одноразовое лечение для пациентов с редким генетическим заболеванием крови. Однократная процедура будет стоить 2,8 миллиона долларов США, что делает ее самым дорогим лечением в истории. Генная терапия под названием «Зинтегло» предназначена для лечения бета-талассемии, редкого заболевания, при котором пациенты нуждаются в частых переливаниях крови.
Предлагаемое лечение персонализировано для каждого больного, поскольку основано на использовании его собственных клеток. У пациента забирают стволовые клетки костного мозга и модифицируют их генетически, добавляя нормальную копию гена бета-глобина, который у больных отсутствует или дефектен от рождения. Затем модифицированные клетки вводят обратно в организм пациента, в результате чего он приобретает способность синтезировать гемоглобин А самостоятельно. Ожидается, что положительный эффект от такого однократного лечения продлится всю жизнь. Как отмечает New Atlas, в клинических исследованиях было установлено, что независимыми от переливаний крови после проведенной таким образом генной терапии становятся 89% пациентов. Однако сам метод сопряжен с некоторым риском. Хотя в испытаниях «Зинтегло» никаких побочных эффектов не обнаружено, в клинических исследованиях подобных генных терапий выявлялись случаи развития раковых заболеваний.
Одобряя новый метод, FDA обратило внимание на потенциальную опасность возникновения рака и рекомендует наблюдение пациентов на протяжении 15 лет после генной терапии. В июне, когда терапию для FDA оценивал совет независимых экспертов, вопрос риска раковых заболеваний вставал, но польза предлагаемого способа лечения бета-талассемии перевесила любой потенциальный вред.
Одобрение «Зинтегло» в некотором роде историческое: это всего лишь третья генная терапия, допущенная на рынок в США. Кроме того, это первая генно-клеточная терапия из когда-либо одобренных в стране, то есть первая разрешенная терапия, предполагающая забор, генетическую модификацию и возвращение собственного модифицированного материала пациенту. Но «Зинтегло» может задать новую ценовую планку для медицинского препарата. Компания, разработавшая эту генную терапию, bluebird bio, установила для него начальную оптовую цену в 2,8 миллиона долларов, и это самая высокая цена на медицинский препарат из когда-либо заявленных на американском рынке.
Прежний рекорд принадлежит другой генной терапии однократного использования, выпущенной в 2019-м «Золгенсме», которая стоит два миллиона долларов. bluebird bio утверждает, что назначенная цена ниже суммарных затрат на постоянные переливания крови, которые необходимы пациентам с бета-талассемией. По подсчетам компании, трансфузионно-зависимая бета-талассемия обходится больному в течение жизни в 6,4 миллиона долларов. В Штатах с этим заболеванием живут около полутора тысяч человек.
Марина АСТВАЦАТУРЯН
Нет комментариев