Трёхлетний мальчик с агрессивным раком печени и метастазами, который вернулся даже после химиотерапии и нескольких операций, достиг полной ремиссии после всего двух введений экспериментальной клеточной терапии.
Речь идёт о терапии Т-клетками с химерным антигенным рецептором. При таком подходе у пациента берут собственные иммунные клетки и генетически изменяют их так, чтобы они могли распознавать и атаковать опухоль.
Эта технология уже показала серьёзные результаты при лечении некоторых видов рака крови, однако с плотными опухолями органов добиться такого же успеха гораздо сложнее. Новый случай показывает, что ситуация может начать меняться.
У трёхлетнего мальчика диагностировали гепатобластому — злокачественную опухоль печени. На момент постановки диагноза образование в левой доле печени достигало 11,2 на 9,6 на 7,1 сантиметра. Рак уже распространился в лёгкие, а также имелись признаки возможных метастазов в костях.
Ребёнок прошёл три курса химиотерапии. Основную опухоль печени удалили хирургически, а затем потребовались ещё две операции для удаления метастазов из лёгких.
Однако даже после такого интенсивного лечения болезнь быстро вернулась: в лёгких появилась новая опухоль.
Тогда мальчика включили в первое испытание на людях новой разновидности клеточной терапии. Для лечения использовали его собственные Т-клетки, которые генетически изменили так, чтобы они распознавали глипикан-3 — белок, в больших количествах присутствующий в опухолях печени.
Кроме того, исследователи добавили изменения, позволяющие клеткам вырабатывать иммунные белки интерлейкин-15 и интерлейкин-21. Предполагалось, что это поможет клеткам дольше сохраняться в организме и эффективнее уничтожать опухоль.
После первого введения лечение уже дало результат. Компьютерная томография показала частичное уменьшение болезни, а в крови снизился уровень альфа-фетопротеина — белка, по которому можно судить об активности опухоли.
Через восемь недель ребёнку ввели вторую дозу.
После этого на обследованиях больше не обнаружили признаков рака. Остались только участки рубцовой ткани.
Спустя 12 месяцев мальчик по-прежнему оставался без признаков заболевания. Особенно примечательно это на фоне того, что до экспериментального лечения опухоль оказалась устойчивой к химиотерапии и быстро вернулась после операций.
Авторы работы также отмечают, что лечение удалось провести амбулаторно и у пациента не возникло системной токсичности.
По словам исследователей, этот случай показывает, что новая разновидность клеточной терапии потенциально может стать безопасным и эффективным способом лечения гепатобластомы и других плотных опухолей, содержащих большое количество глипикана-3.
Однако пока речь идёт только об одном пациенте и ранней стадии клинических испытаний. По одному успешному случаю невозможно определить, насколько лечение будет эффективным и безопасным для других больных.
Испытания продолжаются. Учёным предстоит выяснить, удастся ли воспроизвести такой результат у других пациентов с подобными опухолями.
Исследование опубликовано в The New England Journal of Medicine.
