Генная терапия врожденного иммунного заболевания, известного в массовой культуре как “болезнь мальчика из пузыря”, дала результаты, которые можно считать успешными. Новость распространило агентство Bloomberg.
14 из 16 детей, родившихся с редким иммунным нарушением, испытав на себе генную терапию, сейчас чувствуют себя настолько хорошо, что речь идет о посещении ими обычной общеобразовательной школы. Как сообщает агентство Bloomberg, с момента проведения процедуры коррекции генов в клетках костного мозга этих детей прошло от двух до девяти лет. Так называемая “болезнь мальчика из пузыря” — это тяжелый комбинированный иммунодефицит, другое название которого алимфоцитоз. Во всем мире с этим нарушением в иммунной системе ежегодно рождается от 40 до 100 младенцев, организм которых совершенно неспособен противостоять какой бы то ни было инфекции. Это действительно редкое заболевание, но ставшее широко известным благодаря истории с “мальчиком из пузыря”, родившимся в Техасе в 1971 году, Дэвидом Веттером (David Vetter), который все 13 лет своей жизни провел в специальном стерильном пластиковом пузыре и стал своего рода местной достопримечательностью. Он умер от рака, развившегося в результате неудачной пересадки костного мозга. Драматичная история Дэвида нашла отражение в фильмах, песнях и литературе. Альтернативой трансплантации костного мозга считают генную терапию авторы статьи в последнем номере журнала Science Translational Medicine. Хотя сама по себе генная терапия у своих истоков тоже имеет одну трагедию. В 1999 году вследствие гипертрофированного иммунного ответа на экспериментальную генную терапию заболевания печени в Университете Пенсильвании (University Of Pennsylvania) за несколько часов умер 18-летний доброволец Джесси Гелсингер (Jesse Gelsinger). В 2007-м в клинических испытаниях генной терапии артрита, проводимых компанией Targeted Genetics Corp., в Сиэтле скончалась женщина. Однако вернемся к публикации новых данных, которые представляют собой результаты двух отдельных испытаний.
В первом исследовании участвовали шесть детей в возрасте от 6 месяцев до
3 лет, имеющие определенную врожденную версию тяжелого комбинированного иммунодефицита (ADA-SCID). Положительный эффект генной терапии проявился у четырех из них. Во втором исследовании, в котором приняли участие 10 детей в возрасте от 4 месяцев до 4 лет с другой версией того же заболевания (SCID-X1), ответ на генную терапию был получен во всех случаях. У одного ребенка развилась лейкемия, что связывают с неподходящим носителем внедряемых в организм новых генов. Как отмечают авторы публикации, выживаемость в обоих испытаниях 100-процентная. Для сравнения: при терапии того же иммунного заболевания трансплантацией костного мозга от неродственного донора выживаемость составляет 70-80%. На очереди новый раунд клинических испытаний, в котором для доставки корректирующих генов пациентам будет использоваться несколько измененный по сравнению с прежними экспериментами вирус. Это делается для снижения риска побочных действий метода.
Нет комментариев