Исследователи Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова (МГНЦ) впервые успешно использовали легочные органоиды для оценки эффективности модуляторов CFTR канала, направленных на восстановление функции CFTR белка.
Эта работа, выполненная в лаборатории редактирования генома, открывает новые горизонты в персонализированной медицине и разработке лекарств для лечения муковисцидоза. Результаты исследования опубликованы в журнале International Journal of Molecular Sciences.
Легочные органоиды, полученные из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток пациентов с муковисцидозом, позволяют воспроизвести некоторые функции легких и провести тестирование лекарственных препаратов в лабораторных условиях. Этот инновационный подход позволяет избежать высокоинвазивных процедур забора биоматериала, используя лишь биопсию кожи.
Исследователи изучили активность CFTR канала на четырех линях легочных органоидов, полученных из клеток пациентов, и подтвердили схожесть реакций органоидов и пациентов на препараты.
Новые данные предоставляют ценные перспективы для разработки методов лечения, позволяющих подбирать индивидуальные схемы терапии для пациентов с различными патогенными вариантами гена CFTR. Лаборатория редактирования генома МГНЦ планирует продолжить исследования и расширить выборку пациентов. Это исследование поддержано Министерством науки и высшего образования Российской Федерации и стипендией Президента Российской Федерации.
Наши результаты показывают, что легочные органоиды могут стать эффективной моделью для подбора лекарств. Это позволяет нам надеяться на значительные улучшения в лечении муковисцидоза и других генетических заболеваний.
- Анна Демченко, научный сотрудник лаборатории редактирования генома МГНЦ
Такие исследования открывают новый этап в борьбе с муковисцидозом, предлагая надежду на улучшение качества жизни пациентов.
Источник: Минобрнауки РФ
Фото: МГНЦ им. Акад. Н.П. Бочкова
