Ученые из Квинслендского университета совершили прорыв, который может кардинально повысить безопасность генной терапии рака. Они создали первый в своем роде белок, способный сделать знаменитую систему редактирования генов CRISPR-Cas9 точнее и надежнее, что открывает путь к созданию более эффективных методов лечения онкологических заболеваний, говорится на сайте университета.
CRISPR-Cas9 считается золотым стандартом генной инженерии. Этот инструмент позволяет ученым разрезать ДНК в нужном месте, удалять или заменять поврежденные участки. На его основе разрабатываются инновационные иммунотерапии, такие как CAR-T и CAR-NK-терапия, где собственные иммунные клетки пациента перепрограммируются для поиска и уничтожения раковых клеток. Однако у технологии есть недостаток: иногда разрез происходит не там, где нужно. Такие «нецелевые» мутации могут снизить эффективность лечения или, в худшем случае, спровоцировать новые генетические нарушения.
Именно эту проблему решили исследователи из Австралийского института биоинженерии и нанотехнологий. Они разработали гибридный белок, который присоединяется к ферменту CRISPR-Cas9 и действует как «регулятор повреждений». Эта модификация, названная CasPER, не только повышает точность разрезания ДНК, но и стимулирует правильное восстановление генетического материала.
«Существует множество лабораторий, разрабатывающих молекулы для повышения эффективности CRISPR, но большинство из них либо непригодны для клинического применения, либо фокусируются только на эффективности, игнорируя безопасность», — поясняет доктор Тахмина Табассум, руководитель исследования. CasPER, напротив, создавался с прицелом на реальное использование в медицине.
Результаты предварительных испытаний впечатляют. В экспериментах на нескольких типах человеческих клеток CasPER показал почти четырехкратное повышение точности редактирования по сравнению со стандартным CRISPR. Количество нецелевых модификаций снизилось в 10 раз. Это означает, что риск опасных побочных эффектов при генной терапии становится минимальным.
«Снижая общую мутационную нагрузку в отредактированных клетках, мы закладываем основу для создания более безопасных и эффективных продуктов клеточной терапии», — подчеркивает Табассум.
На данный момент наиболее перспективным применением CasPER считается разработка CAR-терапий для лечения рака крови — лимфом и лейкемий. Однако потенциал технологии гораздо шире. По мнению ученых, CasPER открывает двери для лечения широкого спектра генетических заболеваний, включая редкие наследственные патологии. Прорыв австралийских исследователей делает шаг к медицине, где редактирование генов станет не только мощным, но и по-настоящему безопасным инструментом.
Изображение: фрипик
