Новая эра генной терапии. Как «Сириус» снижает стоимость лечения наследственных заболеваний

Учёные научно-технологического университета «Сириус» разрабатывают передовую технологию генной терапии для лечения гемофилии B, которая обещает значительно снизить стоимость лечения и открыть новые возможности для борьбы с другими наследственными заболеваниями.

Специалисты Научного центра трансляционной медицины «Сириус» сосредоточились на создании инновационного подхода к лечению наследственных заболеваний. Гемофилия B была выбрана в качестве модельного заболевания для разработки новой технологии, которая может значительно улучшить качество жизни пациентов и сделать лечение более доступным.

В отличие от существующих генно-терапевтических препаратов, которые хоть и эффективны, но очень дороги, новая технология обещает снизить затраты, что делает её более доступной для широкого применения. Проблема нынешних методов заключается в том, что они не всегда обеспечивают пожизненное действие и могут вызвать иммунный ответ при повторном введении.

Команда «Сириуса» планирует решить эти проблемы, используя липосомные наночастицы вместо вирусных векторов для доставки генетических материалов. Эти наночастицы содержат системы редактирования ДНК, такие как prime editing и base editing, которые обеспечивают безопасную и точечную коррекцию генетического кода. Этот подход может дать длительный терапевтический эффект и снизить риск осложнений.

Разработка в «Сириусе» не ограничивается только лечением гемофилии B. Новая технология может стать основой для создания целой серии генно-терапевтических препаратов, предназначенных для борьбы с различными наследственными заболеваниями, вызванными генетическими мутациями.

«Новые стратегии лечения позволят существенно снизить стоимость лечения, продлить и улучшить качество жизни пациентов.»

— пресс-служба Научного центра трансляционной медицины НТУ «Сириус».

Проект реализуется в рамках программы, направленной на развитие генной терапии, нейробиологии, иммунобиологии и других перспективных направлений в научно-технологическом университете «Сириус», созданном по инициативе президента России Владимира Путина.