Специалисты Королевского колледжа Лондона предложили новый метод борьбы с болезнью Альцгеймера. В центре их внимания оказался белок, воздействие на который позволяет одновременно устранять несколько разрушительных процессов в мозге. Речь идет о соединении KCL-286. Изначально эта малая молекула создавалась для терапии травм спинного мозга и успешно прошла первую фазу испытаний на людях, доказав свою безопасность. Тот факт, что средство уже проверено на переносимость человеком, дает возможность существенно сэкономить время, которое обычно уходит на создание новых медикаментов.
Суть патологии Альцгеймера кроется в сложном сплетении факторов. Традиционно болезнь связывают с накоплением токсичных белков — амилоида-бета и тау-белка, которые уничтожают нервные клетки. Хотя именно они служили главной целью фармкомпаний, препараты, работающие только против амилоида, давали лишь скромный результат.
В последние годы взгляды ученых изменились. Исследования показали, что разрывы цепочек ДНК и воспалительные реакции запускаются на самых ранних этапах недуга. Именно эти процессы стали новыми точками приложения сил. Эксперименты на грызунах продемонстрировали, что KCL-286 способен восстанавливать поврежденную генетическую структуру и подавлять воспаление. Это создает более мощную терапевтическую базу, чем работа с одними лишь белковыми отложениями.
Механизм действия препарата завязан на пути ретиноевой кислоты — системе реакций, отвечающей за переработку витамина А. Ранее специалисты установили связь между нехваткой этой молекулярной цепи и формированием амилоидных бляшек у крыс. Профессор Джонатан Коркоран пояснил суть процесса на примере: разрыв двойной спирали ДНК можно сравнить с полным разрывом веревки пополам, а не просто затяжкой узла. Соединение помогает «сшивать» такие критические поломки внутри клеток.
Наташа Хилл, одна из ведущих авторов работы, подчеркивает, что для победы над деменцией нельзя смотреть на проблему узко. Эффективное средство должно охватывать разные аспекты патологии. KCL-286 как раз обладает таким широким профилем: он затрагивает сразу несколько клеточных путей, включая те, что активируются задолго до появления первых признаков потери памяти. Мария Гонсалвес, руководившая созданием вещества, добавляет, что способность влиять на ранние стадии делает эту разработку терапией, меняющей ход самой болезни, а не просто маскирующей ее внешние проявления.
Изображение: разработано Мagnific.
