Российские ученые разработали метод борьбы с кальциевой перегрузкой. Лечение миодистрофии Дюшенна

Ученые нашли способ предотвратить разрушение митохондрий от кальциевой перегрузки, что часто наблюдается у пациентов с миодистрофией Дюшенна. Используя соединение MKT077, исследователи частично восстановили функции мышц у больных мышей, что может стать шагом к созданию новых лекарств для борьбы с этим генетическим заболеванием. Результаты исследования опубликованы в International Journal of Molecular Sciences благодаря поддержке Российского научного фонда.

Миодистрофия Дюшенна — это наследственное заболевание, которое чаще всего поражает мальчиков. Болезнь проявляется в раннем возрасте, вызывая слабость мышц, затруднения в движении, а на более поздних стадиях — проблемы с дыханием и сердцем. Причина патологии — нехватка белка дистрофина, что приводит к разрушению мышечных волокон и их оболочек. Одним из последствий является накопление ионов кальция, что нарушает работу митохондрий — энергетических станций клетки.

"Мы смогли устранить кальциевую перегрузку митохондрий и частично смягчить течение заболевания у мышей."

— Михаил Дубинин, кандидат биологических наук, руководитель исследования

Исследователи из Марийского государственного университета и Института теоретической и экспериментальной биофизики РАН решили протестировать вещество MKT077, известное своей способностью защищать митохондрии от избытка кальция. В эксперименте на мышах с миодистрофией Дюшенна они вводили этот препарат в течение четырёх недель. В результате мышечная сила у больных животных улучшилась, хотя выносливость оставалась на прежнем уровне.

Исследования также показали, что препарат снижал уровень кальция в митохондриях больных мышей в два раза, уменьшал количество фиброзной ткани в мышцах и снижал уровень активных форм кислорода, которые разрушают клеточные структуры. Эти результаты доказывают, что восстановление работы митохондрий — важный шаг в лечении миодистрофии.

Препарат MKT077 пока не оказывает значительного влияния на здоровых животных, что открывает перспективы его безопасного применения в терапии.

Информация предоставлена пресс-службой Российского научного фонда