Инъекция для лечения повышенного уровня холестерина одобрена в Великобритании - Поиск - новости науки и техники
Поиск - новости науки и техники

Инъекция для лечения повышенного уровня холестерина одобрена в Великобритании

Национальная служба здравоохранения Великобритании одобрила новый укол, снижающий уровень холестерина –  им смогут воспользоваться 300 тыс. человек в течение следующих трех лет.

Препарат инклисиран будет вводиться два раза в год в виде инъекций.

Новый способ известен под названием «подавление генов». Это развивающийся терапевтический метод, который направлен на устранение основных причин заболевания, а не симптомов, которые оно вызывает. Инъекция нацелена на конкретный ген, не позволяя ему производить протеин.

До сих пор большинство методов лечения с использованием технологии подавления генов использовалось для лечения редких генетических заболеваний. Это означает, что инклисиран станет одним из первых препаратов, подавляющих гены, которые будут использованы в более широком масштабе. Сейчас идет работа над тем, чтобы понять – можно ли использовать подавление гена для лечения широкого спектра заболеваний, включая болезнь Альцгеймера и рак .

В случае укола холестерина подавление гена работает за счет нацеливания на белок PCSK9 и его деградации. Этот белок участвует в регулировании холестерина в нашем организме, но в избытке встречается у людей с высоким уровнем холестерина ЛПНП («плохой» холестерин). Предотвращение производства этого белка в первую очередь снизит уровень холестерина.

Чтобы воздействовать на эту конкретную мРНК, исследователи создали синтетическую версию другого типа РНК – ее называют малая интерферирующая РНК (миРНК), в лаборатории. Это высокоспецифичный участок рибонуклеиновой кислоты, который можно использовать для нацеливания на определенные мРНК.

Генная терапия обычно осуществляется с помощью вирусного вектора – вирусоподобного носителя, который доставляет гены в наши клетки так же, как вирус может их заразить. До сих пор терапия с использованием вирусных векторов использовалась для лечения редких генетических заболеваний крови , генетической слепоты и спинальной мышечной атрофии .

Хотя вирусные векторы очень эффективны при однократном лечении, при необходимости может быть невозможно ввести вторую дозу из-за неблагоприятных иммунных реакций. Эти препараты также очень дороги .

Из-за этого многие из исследуемых в настоящее время препаратов для подавления гена доставляются с использованием другой техники. Эти методы, известные как методы лечения невирусными векторными генами, доставляют лекарство с помощью наночастиц, которые защищают его от разложения в крови, поэтому его можно доставлять специально к цели, такой как печень, которая является мишенью холестеринового укола.

Интересно, однако, что укол холестерина не скрывается внутри наночастицы и не доставляется вирусным вектором.

Вместо этого миРНК была сильно модифицирована в лаборатории, чтобы противостоять деградации в крови. К нему также прикреплен лиганд (молекула сахара, которая работает как крючок), что позволяет ему целенаправленно воздействовать на клетки печени.

В настоящее время исследуются еще несколько препаратов, подавляющих гены, для лечения множества других заболеваний , в том числе заболеваний почек (например, предотвращение побочных реакций после трансплантации), кожи (рубцевание), рака (включая меланому, простату, поджелудочную железу, мозг и другие). опухоли) и глазные заболевания (например, возрастная дегенерация желтого пятна и глаукома).

Каждое из этих методов подавления гена будет использовать те же методы, что и другие лекарства, существующие в настоящее время, – воздействуя на определенный ген или белок и отключая его. Но в случае рака, поскольку он очень сложен, может потребоваться целевое воздействие на несколько разных белков.

Другой важной задачей будет обеспечение низкой стоимости этих препаратов, чтобы многие люди могли получить к ним доступ.

 

13.09.2021

 

 

Елена Краснова

 

 

Источник

 

Нет комментариев

Загрузка...
Новости СМИ2