Национальная служба здравоохранения Великобритании одобрила новый укол, снижающий уровень холестерина — им смогут воспользоваться 300 тыс. человек в течение следующих трех лет.
Препарат инклисиран будет вводиться два раза в год в виде инъекций.
Новый способ известен под названием «подавление генов». Это развивающийся терапевтический метод, который направлен на устранение основных причин заболевания, а не симптомов, которые оно вызывает. Инъекция нацелена на конкретный ген, не позволяя ему производить протеин.
До сих пор большинство методов лечения с использованием технологии подавления генов использовалось для лечения редких генетических заболеваний. Это означает, что инклисиран станет одним из первых препаратов, подавляющих гены, которые будут использованы в более широком масштабе. Сейчас идет работа над тем, чтобы понять — можно ли использовать подавление гена для лечения широкого спектра заболеваний, включая болезнь Альцгеймера и рак .
В случае укола холестерина подавление гена работает за счет нацеливания на белок PCSK9 и его деградации. Этот белок участвует в регулировании холестерина в нашем организме, но в избытке встречается у людей с высоким уровнем холестерина ЛПНП («плохой» холестерин). Предотвращение производства этого белка в первую очередь снизит уровень холестерина.
Чтобы воздействовать на эту конкретную мРНК, исследователи создали синтетическую версию другого типа РНК — ее называют малая интерферирующая РНК (миРНК), в лаборатории. Это высокоспецифичный участок рибонуклеиновой кислоты, который можно использовать для нацеливания на определенные мРНК.
Генная терапия обычно осуществляется с помощью вирусного вектора — вирусоподобного носителя, который доставляет гены в наши клетки так же, как вирус может их заразить. До сих пор терапия с использованием вирусных векторов использовалась для лечения редких генетических заболеваний крови , генетической слепоты и спинальной мышечной атрофии .
Хотя вирусные векторы очень эффективны при однократном лечении, при необходимости может быть невозможно ввести вторую дозу из-за неблагоприятных иммунных реакций. Эти препараты также очень дороги .
Из-за этого многие из исследуемых в настоящее время препаратов для подавления гена доставляются с использованием другой техники. Эти методы, известные как методы лечения невирусными векторными генами, доставляют лекарство с помощью наночастиц, которые защищают его от разложения в крови, поэтому его можно доставлять специально к цели, такой как печень, которая является мишенью холестеринового укола.
Интересно, однако, что укол холестерина не скрывается внутри наночастицы и не доставляется вирусным вектором.
Вместо этого миРНК была сильно модифицирована в лаборатории, чтобы противостоять деградации в крови. К нему также прикреплен лиганд (молекула сахара, которая работает как крючок), что позволяет ему целенаправленно воздействовать на клетки печени.
В настоящее время исследуются еще несколько препаратов, подавляющих гены, для лечения множества других заболеваний , в том числе заболеваний почек (например, предотвращение побочных реакций после трансплантации), кожи (рубцевание), рака (включая меланому, простату, поджелудочную железу, мозг и другие). опухоли) и глазные заболевания (например, возрастная дегенерация желтого пятна и глаукома).
Каждое из этих методов подавления гена будет использовать те же методы, что и другие лекарства, существующие в настоящее время, — воздействуя на определенный ген или белок и отключая его. Но в случае рака, поскольку он очень сложен, может потребоваться целевое воздействие на несколько разных белков.
Другой важной задачей будет обеспечение низкой стоимости этих препаратов, чтобы многие люди могли получить к ним доступ.
13.09.2021
Елена Краснова
Нет комментариев