Ученые усовершенствовали технологию редактирования генома

08.09.20

Ученые Санкт-Петербургского политехнического университета Петра Великого совместно с коллегами из ПСПБГМУ им. Павлова, Университета ИТМО и Гамбургского университета усовершенствовали технологию редактирования генома. Результаты исследования представлены в научной статье в журнале Biomaterials.

Международная научная группа в данной работе рассматривала доставку к органам и тканям инструментов редактирования генома и сравнивали свою разработку с имеюшимися аналогами. Инструменты редактирования генома позволяют редактировать ДНК человека (в частности технология CRISPR/Cas9 работает по принципу «молекулярных ножниц»: комплекс связывается с нужным участком генома, в которомбелок Cas9 разрезает ДНК. Клетка пытается устранить разрыв.Если в этот момент «представить» ей нужный генетического материала, клетка самостоятельно включит его в свою ДНК).

Эти “ножницы” нужно правильно доставить к клеткам, которые отвечают за развитие болезни. Наша научная группа разработала полимерный носитель, обладающий рядом свойств, в который можно загружать несколько типов генетического материала, это очень важно для процесса редактирования генома. Носитель доставляет генетический материал в органы, туда где есть необходимость модификации клеток для лечения заболевания. Происходит высвобождение генетического материала в эти клетки,

– отмечает Александр Тимин, заведующий лабораторией «микрокапсулирования и управляемой доставки биологически активных соединений» Санкт-Петербургского политехнического университета.

Сейчас очень активно развивается генная терапия и, в связи с этим, возникает необходимость применять инструменты редактирования генома, в котором используются две молекулы  РНК И ДНК, и доставлять их в одном носителе, что является очень актуальной задачей,

— добавил специалист.

В ходе исследования ученые рассматривали различные методы доставки генетического материала и сравнивали их с имеющимися аналогами (технологиями, которые разрабатывают ведущие вузы США и Китая). Научная группа делала анализ по разным показателям: эффективность редактирования, доставки, токсичность носителя. Ученые выявили преимущества собственной разработки по некоторым параметрам по сравнению с имеющимися аналогами.

Работа была выполнена при поддержке гранта 20-45-01012 РНФ  под руководством профессора Глеба Борисовича Сухорукова.

Разработанный носитель является высокоэффективным, низкотоксичным и обладает возможностью модификации поверхности различными направляющими лигандами. Кроме того, данная технология способна защищать генетический материал при попадании в организм от преждевременной деградации под воздействие различных биологических факторов, так чтобы сохранить все свойства и структуругенетического материала. Сейчас разработка находится настадии доклинических испытаний и исследуется налабораторных животных,

добавляет Игорь Радченко, директор центра «RASA-Политех».

Что касается технологического механизма, то в случае онкологических заболеваний исследователи при помощи микроинъекций вкалывают носители непосредственно в саму опухоль, либо вводят носители в кровеносный поток. Чтобы носители достигли нужного органа, к ним прикрепляют «маячки» — антитела, которые способны связываться с рецепторами на поверхности поражёнными клетками патогенами.

В будущем ученые планируют провести эксперимент совместно с партнерами из Бельгии протестировать разработанную технологию при заболевании ВИЧ.

 

Пресс-служба Санкт-Петербургского политехнического университета Петра Великого

Нет комментариев