04.03.2022
Система редактирования генов CRISPR — это мощный инструмент, который может произвести революцию в медицине и других науках, но, к сожалению, она имеет тенденцию вносить изменения в «неправильные» участки ДНК. Теперь исследователи Техасского университета в Остине определили ранее неизвестную структуру белка, который вызывает эти ошибки, и изменили ее, чтобы снизить вероятность нецелевых мутаций в 4000 раз.
Инструменты CRISPR используют определенные белки, чаще всего Cas9, для точного редактирования определенных последовательностей ДНК в живых клетках. Это может включать вырезание проблемных генов, например тех, которые вызывают болезни , и/или встраивание полезных генов. Проблема в том, что иногда инструмент может вносить изменения не в те части , что потенциально может вызвать ряд других проблем со здоровьем.
К своему удивлению, они обнаружили странную пальцеобразную структуру, которую никогда раньше не наблюдали. Этот палец протянул руку и стабилизировал последовательность ДНК, чтобы белок все еще мог вносить свои изменения.
Обнаружив этот механизм, команда изменила этот палец так, что он больше не стабилизировал ДНК, а отталкивался от нее. Это не позволяет Cas9 редактировать эту последовательность, что делает инструмент в 4000 раз менее вероятным для создания нецелевых мутаций. Команда называет новый белок SuperFi-Cas9.
Другие команды также создали разные версии Cas9 , чтобы сделать его более точным, но они часто замедляют внесение предполагаемых правок. Исследователи UT говорят, что SuperFi-Cas9 по-прежнему может вносить обычные изменения с той же скоростью, что и обычно.
До сих пор SuperFi-Cas9 тестировался только в ДНК в пробирках, но в дальнейшем исследователи планируют продемонстрировать его для редактирования генов в живых клетках.
Результаты исследования опубликованы в журнале Nature.
Нет комментариев