Особый подход

Стволовые клетки использовали для оценки эффекта лекарственного препарата. Исследователи из Университета Джонса Хопкинса сообщили о конкретных шагах на пути использования стволовых клеток для изучения действия лекарств на клетки больного организма, сообщает Science Daily.
Работа, описанная в последнем номере Nature Biotechnology, началась несколько лет назад с изучения возможности тестирования экспериментальных препаратов на специализированных больных клетках, выращенных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSCs). Габсан Ли (Gabsang Lee) с коллегами тогда изъяли клетки кожи у человека с редким генетическим заболеванием, синдромом Райли — Дея. Выбор этого заболевания был связан с тем, что оно затрагивает лишь один тип нервных клеток, выделить которые традиционной биопсией практически невозможно. В экспериментах по проверке концепции ученые с помощью известных биохимических факторов (они называются факторами Яманаки) перепрограммировали клетки кожи в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, способные превращаться в клетки разной специализации, и получили из них нервные клетки. “Мы не можем изучать нервные клетки напрямую, но этот подход позволил нам впервые увидеть, что именно происходит при развитии заболевания”, — говорит Ли.
Один из симптомов синдрома Райли — Дея — пониженная болевая чувствительность, до 30 лет доживает лишь половина пациентов. В недавнем исследовании Ли и его коллеги из Мемориальной больницы Слоан-Кеттеринг (Sloan-Kettering Memorial Hospital) использовали те же лабораторно выращенные нервные клетки синдрома Райли — Дея для скрининга семи тысяч препаратов. С помощью робота, запрограммированного на анализ их эффекта, ученым удалось быстро идентифицировать восемь соединений для последующего тестирования, и только одно — SKF-86466 — показало несомненную способность останавливать или обращать развитие болезни на клеточном уровне.
Как пояснил Габсан Ли, клинические испытания SKF-86466 невозможны из-за малого количества пациентов с синдромом Райли — Дея в мире, но вместо этого соединения можно использовать очень похожий препарат, разрешенный к применению по другим показаниям. Прикладное значение экспериментов Ли с соавторами выходит далеко за пределы синдрома Райли — Дея. Как поясняет ученый, “существует множество редких, орфанных, генетических заболеваний, которые никогда не станут объектом разработки новых лекарств при нынешней дорогостоящей модели этого процесса”. “Мы показали, что в поиске лечения таких болезней может быть иной путь”, — заключает он. Кроме того, перепрограммированные клетки позволяют специально разработать лечение не только для болезни, но и для конкретного пациента. По словам ученого, индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, полученные из клеток самого пациента, можно культивировать, затем протестировать различные лекарства на этой культуре, выбрав в результате наиболее эффективное для конкретного больного, персонализировав, таким образом, лечение “на чашке Петри”, а не методом проб и ошибок на самом пациенте.