Европейская комиссия впервые одобрила применение генной терапии, речь идет о лечении редчайшего заболевания, связанного с нарушением жирового обмена. Об этом сообщает издание The Scientist.
Еврокомиссия стала первым органом, разрешившим применение генной терапии в Западном полушарии. Первой страной в мире, санкционировавшей генную терапию, был Китай в 2003 году. И хотя эксперименты по коррекции генетических дефектов проводились еще в 1990-х, до недавнего времени оставались серьезные сомнения в безопасности подхода с применением вирусного носителя “терапевтической” копии гена. Сейчас в Евросоюзе разрешили применение препарата Glybera голландской компании uniQure. Этот препарат использует вирусный вектор для доставки гена жирорасщепляющего фермента в организм пациентов, у которых он отсутствует в силу врожденной мутации. Эта мутация встречается у двух людей на миллион, обусловленное ею заболевание называется липопротеин-липазной недостаточностью (LPLD). Ген липопротеинлипазы играет ключевую роль в метаболизме длинноцепочечных жирных кислот. В норме такие жирные кислоты входят в состав триглицеридов, что обеспечивает доставку жиров из кишечника к разным органам и тканям, где фермент липопротеинлипаза расщепляет цепочки жирных кислот до необходимой длины. Но у больных с липопротеинлипазной недостаточностью этого фермента нет, в результате жирные кислоты клетками организма не поглощаются, а остаются в крови. Генная терапия с доставкой гена липопротеинлипазы показана больным с острыми угрожающими жизни симптомами панкреатита. Продажа препарата в Европе начнется в конце 2013 года.
При всей простоте концепции генной терапии — выявить генетический дефект, приводящий к заболеванию, и восполнить недостающую копию нормального гена — ее путь к клинической практике оказался долог. Проще всего доставлять ген на обезвреженном ретровирусе, который встраивается в геном организма-хозяина. Но побочным эффектом использования вирусного носителя является индуцированная генной терапией лейкемия. Широко известен трагический случай подростка Джесси Гелсингера (Jessie Gelsinger), который погиб в 1999 году в результате массивного иммунного ответа на внесение аденовирусного вектора с геном, который должен был бороться с печеночной недостаточностью мальчика. Препарат Glybera основан на адено-ассоциированном вирусе (AAV), но его создатели заменили 96 процентов вирусной ДНК на терапевтическую ДНК, в которую входит и липазный ген. Кроме того, в препарат входят белки, направляющие вектор к скелетным мышцам. Препарат вводится в организм внутримышечной инъекцией. В ходе последних стадий клинических испытаний больные после введения генного препарата на протяжении нескольких недель получали препараты-иммуносупрессоры, подавляющие реакцию на белки вирусной оболочки. Эффект генной терапии проявился в заметном снижении уровня триглицеридов в крови пациентов уже через 12 недель после инъекции, острых приступов панкреатита за два года наблюдений стало гораздо меньше. Единственным отмеченным побочным эффектом было повышение температуры, которая через 12 часов спала. Исследователи надеются, что разрешение Glybera — первое из многих. В настоящее время проходит клинические испытания подобная генная терапия гемофилии, дегенерации глазной сетчатки, болезни Паркинсона и мышечной дистрофии.
Нет комментариев