Стоимость нового препарата от гемофилии превысила цену «Золгенсмы»

25.11.2022

В США одобрен новый препарат «Хемдженикс». Он создан для генной терапии гемофилии, и это первое подобное лекарство. Но его особенность не только в этом. Разработанный фармацевтической компанией CSL Behring  препарат «Хемдженикс» — самый дорогой в истории. Цена одной дозы — 3,5 млн долларов, что составляет более 210 млн рублей.  Она выше, чем предыдущий «рекордсмен» по стоимости, препарат «Золгенсма» для лечения лечения спинальной мышечной атрофии обходится больным в 2 млн долларов. Точнее, не больным, а чаще всего страховым кассам.

«Как и большинство лекарств в США, большая часть стоимости нового лечения будет оплачиваться страховщиками, а не пациентами…», — пишет CBS News.

По данным  FDA (американского Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов), гемофилия B поражает примерно 1 из 40 000 человек. Почти всегда заболевание развивается у мужчин. Оно вызывается мутациями в гене белка, который нужен  для свертывания крови. Даже небольшие порезы или синяки могут оказаться опасными для жизни. Многие больные один или раз в неделю проводят лечение, чтобы не допустить серьезного кровотечения.

Курс лечения «Хемджениксом» состоит из одной дозы. Препарат доставляет рабочий ген белка свертывания крови в печень, где он производится.